Estudio abierto de fase 3b que evalúa la eficacia y seguridad de Luspatercept (BMS-986346/ACE-536) iniciado con la dosis máxima aprobada en LR-MDS con IPSS-R de riesgo muy bajo, bajo o intermedio que requieran transfusiones de glóbulos rojos.

RESUMEN DEL ENSAYO CLÍNICO CA0561060 (MAXILUS)

CÓDIGO DEL ENSAYO

CA0561060 (MAXILUS)

CÓDIGO EUDRACT

2023-504541-31-00

DESCRIPCIÓN DEL ENSAYO

Un estudio abierto de fase 3b que evalúa la eficacia y seguridad de Luspatercept (BMS-986346/ACE-536) iniciado con la dosis máxima aprobada en LR-MDS con IPSS-R de riesgo muy bajo, bajo o intermedio que lo requieren Transfusiones de glóbulos rojos (MAXILUS)

TIPO DE PATOLOGÍA

SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS

PATOLOGÍA

LÍNEA DE TRATAMIENTO

CONSOLIDACIÓN CON TRASPLANTE

ESPÓNSOR/PROMOTOR

Bristol-Myers Squibb

FÁRMACO(S) / PROCEDIMIENTO EXPERIMENTAL

Luspatercept (BMS-986346/ACE-536)

DIANA TERAPÉUTICA / OBJETIVO

Objetivo Principal El objetivo principal es evaluar la independencia de transfusiones de glóbulos rojos (RBC-TI) con un aumento medio concurrente de hemoglobina (Hb) de 1 g/dL después de iniciar el tratamiento con luspatercept a la dosis máxima aprobada para el tratamiento de la anemia debido a un riesgo muy bajo, bajo o intermedio según el IPSS-R en quienes requieren transfusiones de glóbulos rojos. Objetivo Secundario El objetivo principal secundario de eficacia es evaluar el efecto de luspatercept en la reducción de transfusiones de glóbulos rojos y el aumento de hemoglobina (Hb), la duración de la independencia de transfusiones de glóbulos rojos (RBC-TI) y el tiempo hasta alcanzar la RBC-TI en participantes con SMD. El objetivo principal secundario de seguridad es evaluar la seguridad y tolerabilidad de luspatercept en participantes con SMD utilizando un régimen de dosificación que comienza con la dosis máxima aprobada de 1.75 mg/kg.

RESPUESTAS/RESULTADOS EN ENSAYOS PREVIOS

–

EFECTOS ADVERSOS EN ENSAYOS PREVIOS

–

FASE DEL ENSAYO

FASE 3b

RANDOMIZADO

SÍ

NÚMERO DE PACIENTES PREVISTOS

FECHA PROBABLE DE CIERRE

CRITERIOS DE INCLUSIÓN

Los participantes son elegibles para ser incluidos en el estudio si se aplican todos los siguientes criterios:

A) El participante debe tener 18 años o más, tener un diagnóstico documentado de SMD (síndrome mielodisplásico) y una puntuación del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 o 2.

Para la Cohorte 1 únicamente: el participante debe tener un nivel de eritropoyetina (EPO) sérica endógena < 500 U/L y no haber recibido tratamiento previo con ESA (agentes estimulantes de la eritropoyesis).

Para la Cohorte 2 únicamente: el participante debe ser refractario o intolerante al tratamiento previo con ESA, según lo definido por cualquiera de los siguientes criterios:

i) Refractario al tratamiento previo con ESA: Documentación de falta de respuesta o respuesta que no se mantuvo al régimen previo que contenía ESA, ya sea como agente único o en combinación (por ejemplo, con G-CSF). El régimen con ESA debe haber sido: (1) Eritropoyetina humana recombinante 40,000 UI/semana durante al menos 8 dosis o equivalente; o 1050 mg/kg/semana durante al menos 8 dosis o equivalente; O (2) Darbepoetina – darbepoetina alfa 240 g cada semana durante al menos 12 semanas o equivalente.

ii) Intolerante al tratamiento previo con ESA: Documentación de la interrupción del régimen previo que contenía ESA, ya sea como agente único o en combinación (por ejemplo, con G-CSF), en cualquier momento después de la introducción debido a intolerancia o un EA (evento adverso).

B) Además, debe requerir transfusión de GR (glóbulos rojos) documentada por los siguientes criterios:

i) Requisito promedio de transfusión de 1 unidad de GR empaquetados (pRBCs) confirmado durante un mínimo de 8 semanas inmediatamente antes del primer tratamiento con luspatercept.

ii) Los niveles de Hb (hemoglobina) en el momento o dentro de los 7 días previos a la administración de una transfusión de GR deben ser ≤ 10,0 g/dL para que la transfusión se cuente hacia los criterios de elegibilidad. Las transfusiones de GR administradas cuando los niveles de Hb son > 10 g/dL y/o las transfusiones de GR administradas para cirugía electiva no califican como una transfusión requerida para cumplir con los criterios de elegibilidad.

CRITERIOS DE EXCLUSIÓN

Un participante será excluido del estudio si tiene un SMD secundario, un historial conocido de diagnóstico de leucemia mieloide aguda (LMA), trasplante de células madre alogénico o autólogo previo, historial de alergia o hipersensibilidad a los componentes del fármaco del estudio, está embarazada, planea quedar embarazada o está amamantando, tiene un historial previo de malignidades, o presenta una anemia significativa conocida debido a deficiencias de hierro, vitamina B12 o ácido fólico.

PERIODO DE SCREENING

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VISITAS DE TRATAMIENTO

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VISITAS DE SEGUIMIENTO

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SITUACIÓN DEL ENSAYO

Reclutando

ENSAYO DISPONIBLE EN:

Granada

H.U. Virgen de las Nieves (Granada)

Av. de las Fuerzas Armadas, 2, 18014 Granada

INVESTIGADOR/A PRINCIPAL

Dra. Francisca Hernández

Buscador Avanzado de Ensayos Clínicos de Andalucía en Hematología

Área Privada